العلاج الجيني، أسلوب مثير لعلاج الأمراض، غير أنه لا يزال في مرحلة التجريب. والافتراض القائم وراءه أن يتم إدخال الجين السليم الذي يؤدي وظائفه في خلايا ليؤدي وظيفة فشل الجين المريض في أدائها ويتم حمل الجين الجديد إلى داخل الجسم بوسائل متنوعة. فقد يتم تحميله على فيروس غير ضار ينتشر وسط خلايا الجسم أو يتم تحميله على كرية دهنية.

وبمجرد وصوله إلى خلاياه المستهدفة، يستقر الجين الجديد داخل الخلية ويوجهها حتى تصنع البروتين الغائب أو لأداء وظيفة أخرى، مثل إحباط عمل جين آخر. وبعض الجينات المقحمة تميل إلى البقاء بصفة دائمة داخل الخلية، في حين توجد جينات أخرى تحتاج لإعادة تجديدها بصفة دورية.
‏
وتجرى حاليا تجارب إكلينيكية (سريرية) عديدة لاختبار فعالية العلاج الجيني في الأمراض الوراثية مثل التليف الكيسي. أما ‏محاولات علاج السرطان فتنقب عن استعمال الجينات في أداء عدة وظائف مثل حث جهاز المناعة على مهاجمة خلايا السرطان أو جعل خلايا السرطان أكثر ميلا للاستجابة للعلاج.
ويستعمل أخصائيي القلب العلاج الجيني لتشجيع القلب على إنبات أوعية دموية جديدة، وهو نوع من إنشاء مجرى جانبي Bypass حيوي طبيعي يمكن أن يساعد هؤلاء المصابين بالقلب على تفادي إجراء جراحة.

‏وبرغم أن هذه العلاجات يمكن من الناحية النظرية أن تقدم الشفاء للمرضى، إلا أن الأمراض التي تتسبب فيها جينات معيبة لا يزال من الممكن أن تنتقل إلى الأطفال. غير أنه قد يكون ممكنا يومأ ما أن نقي نسلنا شر هذه المشكلات الموروثة عن طريق زرع جينات سليمة في الأجنة داخل أرحام أمهاتهم لاستبدال الجينات المعيبة.

كيف من المفترض أن يعمل العلاج الجيني ؟

مثال عن العلاج الجيني لشريان تاجي سبق وأن أصيب بانسداد :-

يتم إدخال جين محدد (وهو هذا الجين) الذي يحبط عملية عودة الانسداد مرة أخرى في الشريان التاجي داخل حمض DNA الخاص بفيروس. ومن المفترض أن يحمل الفيروس هذا الجين إلى داخل نواة الخلايا المستهدفة في جدار الوعاء المريض. وتستطيع الخلية بعد ذلك أن تصنع العديد من النسخ من بروتين معين يمنع حدوث انسدادات أخرى.